자가면역질환 치료제 개발 기선 제압…성공하면 다른 질환으로

강스템바이오텍 연구원이 실험실에서 실험을 하고 있다. 강스템바이오텍 제공

만성 염증성 장질환인 크론병 치료제 국내 임상이 크게 늘었다. 크론병은 면역세포가 이상 작동해 정상 조직을 공격하는 자가면역질환의 일종이다. 전문가들은 “크론병을 시작으로 다른 자가면역질환으로 적응증을 확대하겠다는 전략”이라고 분석했다.

14일 식품의약품안전처에 따르면 지난해 국내에서 모두 15건의 크론병 치료제 임상이 승인을 받았다. 복제약은 없고 모두 신약이다. 크론병 치료제 임상은 2014년 1건에 그쳤으나 2015년 5건, 2016년과 2017년 각 7건으로 증가세다. 지난해 임상 승인 건수는 전년 대비 2배 이상 늘었다.

크론병은 아직 이렇다할 치료제가 없다. 환자의 목숨을 위협할 정도는 아니지만 생활 관리나 통증 등으로 삶의 질이 떨어질 수 있다. 건강보험심사평가원에 따르면 국내 크론병 환자는 약 2만6000명(2017년 기준)으로 추산된다.

지난해 임상 승인을 받은 곳은 대부분 글로벌 제약사다. 최근 브리스톨마이어스스큅(BMS)이 740억달러(약 83조4000억원)에 인수하기로 해 화제가 된 미국 세엘진이 ‘RPC1063 캡슐’로 4건의 승인을 받았다. 모두 3상이다. 글로벌 임상 대행기업 피피디디벨로프먼트피티이엘티디는 샤이어의 신약 후보물질(파이프라인) ‘SHP647’로 3상을, 한국애브비는 ‘ABT494’로 3b상을 3건씩 승인받았다.

신약을 시장에 내놓으려면 1상부터 3상까지 모두 세 단계의 임상시험을 거치며 약효와 안전성을 검증해야 한다. 3상을 하고 있다는 건 출시가 가까워졌다는 얘기다. 그러나 모두 성공하는 건 아니다. 미국바이오협회에 따르면 3상을 하고 있는 신약 후보물질(파이프라인)이 임상을 모두 통과해 시장에 최종 출시될 가능성은 58.1%다.

지난해 크론병 치료제 임상 승인을 받은 곳 가운데 국내 기업은 강스템바이오텍이 유일하다. 이 회사는 줄기세포를 활용한 치료제를 개발하고 있다. 변승재 강스템바이오텍 IR팀장은 “줄기세포를 면역 조절에 활용해 크론병의 원인을 근본적으로 치료하는 게 목표”라며 “손상된 부분을 사후적으로 재생하는데 초점을 맞추는 다른 크론병 치료제와 다르다”라고 말했다.

크론병 치료제 임상이 크게 늘어난 것은 이 치료제의 가능성이 크기 때문이다. 일단 크론병 치료제로 개발한 뒤 다른 자가면역질환으로 적응증을 확대할 수 있다는 것이다. 이승규 한국바이오협회 부회장은 “일단 시장에 약을 내놓은 뒤 임상 데이터를 보강해 아토피, 건선, 류머티즘관절염, 장기이식에 따른 거부반응, 만성폐쇄성 폐질환 등 다른 자가면역질환으로 적응증을 확대하겠다는 전략”이라고 말했다.

희귀질환관리법에 따른 정부의 개발 지원도 받을 수 있다. 이 법은 ‘희귀질환’을 환자 수가 2만명 이하인 병으로 정의한다. 크론병은 2만명이 넘었지만 여전히 이 법에 따라 희귀질환으로 분류된다. 의료보험 적용을 위한 질환코드 하나당 2만명 이하면 되는데 크론병은 대장, 소장, 대·소장 등 3가지로 구분돼 있어 환자 수가 분산되기 때문이다.

이 법은 정부와 지방자치단체가 관련 치료제를 개발하는 기업을 지원할 수 있다고 규정했다. 식약처는 희귀질환 치료제 개발사의 임상 인허가 절차가 빨리 진행될 수 있도록 관리하고 있다. 정윤택 제약산업전략연구원 원장은 “웬만한 큰 회사는 크론병 치료제 개발에 다 뛰어들었다”고 말했다.

양병훈 기자 hun@hankyung.com

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